让中国患者优先受益 首款原创抗癌新药为何诞生在上海

2018年9月5日，**由中国人独立研发的抗癌药呋喹替尼胶囊（又称爱优特），获国家药品监督管理局批准上市。药物用于治疗转移性结直肠癌，主要面向于接受过至少两次化疗，但仍发生疾病转移的患者。

11年研发路 中国患者优先受益

和记黄埔医药于2002年在上海张江成立，创立伊始的目标就是要做中国的原创药物。这是一个非常宏伟的目标，同时也是一件高风险、高投入的事。2007年8月呋喹替尼在和记黄埔医药的研发中心里**完成设计与合成，到2018年正式上市供应患者，期间走了整整11年，研发投入超过10亿人民币。

在中国，每年新发结直肠癌37万6000例，且大部分结直肠癌患者诊断时已至中晚期。对于化疗失败的晚期结直肠癌患者，有效的治疗选择非常有限。两期化疗失败后，许多患者仍然体质较好，生存愿望强烈，亟需安全有效的后续治疗方案。而呋喹替尼是我国**治疗晚期结直肠癌取得成功的创新药物，为患者的临床治疗提供了新的治疗选择。

此外，让人惊喜和振奋的还在于呋喹替尼是一种境内外均未上市的一类创新药，通过“优先审评审批程序”获准上市，首先进入中国市场后才在美国和欧洲推出，实现了中国患者优先受益。从此打破了新药先进入西方市场的固定模式。

制度创新：上海MAH制度下第一个新药成功上市的案例

呋喹替尼受人关注，除了是首款国产抗癌原创药之外，另一个身份则是上海第一个创新药MAH（药品上市许可持有人制度）的试点项目。2015年11月中国开始试行MAH制度。上海是*早试点药品上市许可持有人制度的地区之一。2016年7月，上海全力推进MAH制度改革试点落地。同年10月，呋喹替尼胶囊进入上海MAH制度试点的首批12个品种名单。随后成功完成了上市申报工作，并顺利获批，成为上海MAH制度下第一个新药获得成功的例子。

记者了解到，在MAH制度出台之前，药品上市许可与生产许是必须捆绑，药品上市申报的单位只能是药品的生产者。对于和记黄埔医药这样的侧重研发的药企而言，自建工厂不仅耗资巨大，并且也存在着成功率上的风险。这曾直接导致了许多新药研发机构获得新药证书后，只能将相关技术转让给药品生产企业。新药获批生产上市的证书会批直接批给生产企业，这对于创新药研发企业来说风险相当大。

而实施了该政策以后，上市许可和生产主体相分离，拥有药品技术的药品研发机构也可以申请药品批准文件。MAH的出台，大大缩短了药物上市时间及药企投入。和记黄埔医药作为持有人，做自己*擅长的研发工作；合作生产企业则利用领先的化学创新药研发和生产平台帮助和记黄埔医药完成工艺优化、验证和上市报批，并于2018年6月顺利通过了中国国家药品监督管理局对该项目上市申请的药品生产注册动态核查和GMP（良好生产规范）认证的联合检查。

由于土地成本高且资源稀缺，上海地区的药企研发实力较强，但新药技术的产业化生产能力较弱，所以上海医药产业技术成果外流问题十分严重。MAH制度的试点，为上海市的医药产业发展提供了新的机遇。截至2018年底，上海已有32个品种获得国家药监局批准成为药品上市许可持有人试点品种。

和记黄埔医药资深副总裁吴振平表示，MAH制度是新药研发企业实现高质量创新药快速获批上市的一条成功路径，为企业注入了强大的研发动力。在获得GMP认证后，如今和记黄埔医药已在苏州设立了工厂，并配备了一整套制剂生产设施，负责生产供应呋喹替尼胶囊；此外还拥有8大临床在研药物、 30余项临床试验在全球开展。

张江药谷领跑 每三个一类新药中就有一个来自这里

吴振平说，呋喹替尼的上市之路走得如此顺利，还要归功于张江药谷。在这个生物医药的“生态圈”里头，企业可以第一时间与政策实现对接，研发机构从此可以心无旁骛，集中有限的资金、人才去做研发，大大加快了新药产业化的进程。

张江药谷，又称张江生物医药基地，重点集聚和发展生物技术与现代医药产业领域创新企业。目前中国每注册通过的三个一类新药中就有一个来自张江的药企，国家重大新药创制科技重大专项也有三分之一落地在张江。和记黄埔医药也是*早从张江药谷孵化器中走出来的公司之一。

记者了解到，目前张江拥有超过380个在研药物品种，独角兽及独角兽潜质企业超过60家，***研发机构近150家。其中，抗癌新药、心血管和大脑新药及相关医疗器械、检验检测都是张江药谷的关键优势领域。在大脑新药上，绿谷制药的治疗阿尔茨海默症的新药GV-971已完成临床3期试验并申请上市，有望结束16年来全球没有一款治疗阿尔茨海默症新药上市的历史；在医疗器械方面，逸思医疗自主研制治疗肿瘤的腔镜切割吻合器等智能手术设备放量生产；**心律的心脏起搏器成功上市。